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○家族性筋萎縮性側索硬化症(FALS)に対する治療方法の開発用マウスモデル

整理番号 1090 特許状況 特許取得
概要 家族性筋萎縮性側索硬化症(FALS)を自然発症し、導入蛋白質の同定が容易なモデルマウスを提供します。筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は特定疾患にも指定されている神経難病で、脊髄の前角細胞の脱落のため発症後数年で歩行不能になり車椅子移動を強いられる悲惨な疾患です。
本技術では、FALSの原因遺伝子、即ち、SOD1遺伝子のエキソン(exon)5において2塩基の欠失があることを見出し、有効な治療法のないALS向けのモデルマウスを作製しました。
本技術のモデルマウスは、ALS様を発症するので、これを用いることで、FALSとその他のALSの病態の解明や、このトランスジェニックマウス(TgM)を対象として、遺伝子治療や神経幹細胞治療を研究開発でき、FALSとその他のALSの根本的な治療方法を開発することができます。
キーワード:家族性筋萎縮性側索硬化症(FALS)、マウスモデル、SOD1遺伝子、トランスジェニックマウス
目的 共同研究、ライセンス契約を希望します。
分野 バイオ・医薬





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